9-letnik se bori s farmacevtskim velikanom za njeno življenje
To je neenak boj: 9-letna Hannah iz Greilingja v Nemčiji je dobila neozdravljivo otrokovo demenco (NCL). Ameriška farmacevtska družba "Biomarin" je edino podjetje na svetu, ki ima zdravilo, ki še ni bilo odobreno in bi lahko rešilo življenje Hannah. Toda tisti, ki so odgovorni, zavrnejo sproščanje zdravila za zdravljenje dekleta. Obupna tekma s časom!
Otroška demenca: Ni upanja
Neuronalna ceroidna lipofuscinoza ali skrajšana NCL je neozdravljiva presnovna bolezen, ki je odgovorna za progresivno smrt živčnih celic. Bolezen povzroča mutacija genov in povzroča kopičenje maščobnih snovi v možganih. Celice onesnažujejo in umirajo. NCL je najpogostejša oblika demence v otroštvu. Uničenje živčnih celic povzroča slepoto pri prizadetih otrocih. Pojavijo se lahko tudi simptomi, kot so epilepsija, halucinacije, izguba motoričnih in duševnih sposobnosti.
Medicinski rokavi za diagnozo
Takratna sedemletna Hannah je leta 2013 začela prikazovati prve nepravilnosti. Njeno pisanje je postajalo čedalje bolj živahno, pozabila je imena, ni mogla več hoditi po stopnicah. Njeni starši so šli z njo na različne zdravnike, očala so bila predpisana, nič ni pomagalo. Deklica ni mogla več brati in pisati. Pred tremi meseci je bila prva predpostavka: V otroškem oddelku Klinikum München Schwabing so zdravniki preizkusili otrokovo demenco. Strašne domneve so potrdile preiskave. Hannahovi možgani so že nabirali prve maščobne usedline. Starši na diagnozo: "Bili smo paralizirani."
Samo utrip upanja: ameriški farmacevtski velikan "Biomarin"
Kaj storiti? Gledati, kako umira tvoja hči? To za starše ne pride v poštev. Kontaktirali so profesorja Thorstena Marquardta z univerze v Münstru. Je svetilka za redke bolezni. Marquardt je bil tudi tisti, ki jih je opozoril na še ne odobreno zdravilo "Cerliponase alfa" farmacevtske družbe "Biomarin". Čeprav je bila "Cerliponase alfa" uspešno testirana, je še vedno mesecev stran od odobritve. Več prizadetih bolnikov je sodelovalo v svetovni študiji, ki je vključevala Univerzitetno bolnišnico Hamburg-Eppendorf in je pokazala napredek. Profesor Thorsten Marquardt se je za Hanno začel pogajati z Biomarinom.
Kako je zmagal, tako se raztopi?
Marquardt je poskušal prepričati farmacevtskega velikana, da je zdravilo dostavil še pred odobritvijo Hannahinim staršem. Toda podjetje se je proti temu odločilo. Tiskovni predstavnik je nejasno na zahtevo časopisa "Die Welt" dejal: "Ne želimo ogroziti razvoja" Cerliponase alfa ", ker" bi lahko koristilo več sto bolnikom in njihovim družinam ". Starši so pretreseni zaradi te izjave. "Imajo nekaj, kar pomaga naši hčerki in nam je ne dajejo, kdo bi to moral razumeti?" Vpraša Michael Vogel. Tudi pot do javnosti ni spremenila ničesar. Obrnili so se na Bayerischer Rundfunk, objavili spletno stran "Hope for Hannah", celo začeli peticijo na change.org? brez uspeha.
Vendar se ne odvrača. "Za Hanno ni alternative", poudarjajo starši in profesor Marquardt v soglasju. Upajo na odločitev ameriške družbe za življenje umirajoče devetletke - in proti trdemu poslovanju.
